實驗設計CaseStudy

實驗設計CaseStudy === - 組員：陳逸諺，祝煜恆 --- ## Q1、問題簡述 ---- 為治療肝癌，試驗使用PI-88藥物，其機制為抑制類肝素酶及血管生長因子釋放，以減少腫瘤細胞成長、擴散與轉移，期望結果為以疾病存活期為主的療效指標之提升。 --- ## Q2、如何進行試驗 ---- ## Random 給定258名額為治療組(A組)，261名額為對照組(B組)，將519支籤放入黑箱給受試者抽籤 ---- ## Double blinding 受試者不知道自己是A組或B組，研究人員也不知道每位受試者是A組或B組，故研究人員在與受試者面談時，不會知道其拿到的是安慰劑或藥物。 ---- ## 利用亂數表產出數字針對A組使用如亂數表第66row、第1column開始之數字除以51得出餘數： 37，44，36，24……(重複值去除直至抽出25個數字) 針對A組使用如亂數表第96row、第1column開始之數字除以50得出餘數： 5，47，12，49，17……(重複值去除直至抽出25個數字) --- ## Q3、實驗設計原則？是否為balanced design？ ---- Randomization: 如題目2 Replication: 未達到，因實驗結束後，無法重現受試者的病情，且同一批受試者已知實驗內容 Blocking: 未達到，因每位受試者病情不一，藥物的效果應不同卻沒有分隔試驗 ---- 每個受試者僅接受一次的藥物注射（試驗次數），因此是一個balanced design。 --- ## Q4、變數 ---- Main Response Variable: 疾病存活期 Supplementary Response Variables: 復發時間、腫瘤復發率、總體存活期 Independent Variables: 受試者接受試劑到進行分析的時間間隔、藥物劑量 --- ## Q5、Statistical Hypotheses ---- H0: 治療組的平均疾病存活期等於對照組的平均疾病存活期 (沒有顯著差距) H1: 治療組的平均疾病存活期小於對照組的平均疾病存活期 (顯示療程有效) --- ## Q6、Significant level ---- Significant level應小於0.0414，因文章中沒有足夠證據推翻虛無假設，即兩組的平均疾病存活率沒有顯著差距，故p-value(0.0414) > alpha --- ## Q7、Estimate the power ---- 虛無假說 (H0) 及對立假說 (H1) 分別為： H0: μd = μ0 H1: μd < μ0 μ0 = 0 ---- 若訂定顯著水準 α=0.05，並計算檢定統計量（Z值）為 ![](https://i.imgur.com/LkdjjzW.png) ![](https://i.imgur.com/abV9y1X.png) 見上圖，以此例而言，rejection region為μd < μd’ ---- 根據 Type I error 的定義，可推導出 α = P(rejecting H0 given that H0 is true) = P(μd < μd’ given that H0 is true), μd'是臨界值 ![](https://i.imgur.com/YM12Zjb.png) 若有給定顯著水準便可查表得到Zα，進而算出μd’ 根據Type II error的定義，可推導出β= P(μd > μd’, given that the null hypothesis is false，μd < 0) 便可得(1-β) --- ## Q8、追蹤針對微小血管侵襲族群的臨床實驗的理由 ---- －　是否因為微小血管侵襲族群這單一因子造成試驗結果的誤差－　探討微小血管侵襲族群是否為對PI-88具有顯著影響力 --- ## Q9、任何建議 ---- 應使用 隨機完全區集設計（Randomized Complete Block Design） | | PI-88 | 安慰劑 | |-----|-----|-----| |BlockingA|微小血管侵襲族群|微小血管侵襲族群| |BlockingB|非微小血管侵襲族群|非微小血管侵襲族群| 以準確估計真正造成差異的幅度大小